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发布日期：2025年11月10日 由NORD

首次发布于2024年7月23日。2025年11月10日更新了新内容和修订。

罕见疾病国家组织（NORD）发布了一份新报告，展示了罕见儿科疾病优先审评券（RPD PRV）计划在激励难以研究的儿科罕见疾病疗法开发方面的不可否认的有效性。在该计划实施的前13年里，RPD PRV已推动了超过60种安全有效的罕见儿科疾病治疗方案的开发。

阅读NORD的新报告

查看我们的一页解释器

患者组织领导人发声：

阅读NORD总裁兼首席执行官Pam Gavin的社论：《罕见儿科疾病凭证计划创造了新的治疗方法。我有新数据来证明这一点》。

观看由Progeria研究基金会联合创始人兼医学主任Leslie Gordon博士制作的四分钟视频，该基金会是NORD会员组织，她在视频中解释了RPD PRV计划对早衰症研究和其他罕见儿科疾病的重要性。

观看由儿童肿瘤基金会首席执行官Annette Bakker博士制作的三分钟视频，该基金会也是NORD会员组织，她在视频中解释了RPD PRV计划对儿童癌症研究的影响，特别是神经纤维瘤病。

观看由镰状细胞病患儿的母亲Gina Glass制作的30秒视频，她同时也是Dreamsickle Kids基金会的执行董事，该基金会也是NORD会员组织，她在视频中解释了重新授权RPD PRV计划的必要性。

观看我们的社区网络研讨会：为什么拯救罕见儿科疾病优先审评券计划很重要

此次网络研讨会于2024年7月24日通过Zoom举行，面向我们罕见疾病社区的所有利益相关者。在此观看网络研讨会。

近200个患者组织签署致国会信函，支持重新授权罕见儿科疾病优先审评券计划

众议院和参议院已经提出了立法，以重新授权这一重要计划，该计划已帮助近40个罕见疾病患者群体获得安全有效的治疗选择。为了展示罕见疾病患者社区对该计划的强烈支持，NORD牵头了一封患者组织签名信，敦促众议院和参议院领导迅速重新授权该计划至少五年，通过H.R.1262/S.932法案，即《给孩子一个机会法案》。近200个患者组织签署了这封信，您可以在 此处 查看。

发出您的声音

今天就联系您的代表，敦促他们共同发起《创造希望重新授权法案》！ 在此采取行动。

多达一半的罕见疾病患者是儿童，罕见儿科疾病优先审评券（RPD PRV）计划为公司开发这些特别具有挑战性的患者群体的疗法提供了关键的激励。该计划的重新授权已经失效，但您仍然可以鼓励您的立法者将这项立法推进到最后阶段。

如果您想参与或分享儿科PRV计划如何帮助您或您所爱的人的故事，请发送电子邮件至policy@rarediseases.org。

关于罕见儿科疾病优先审评券的背景

RPD PRV已帮助推动儿科人群中罕见疾病药物的开发，并带来了超过50种针对儿童的关键安全性和剂量数据的疗法。

PRV计划始于2007年，旨在解决热带疾病药物开发未满足的需求，并于2012年扩展到包括罕见儿科疾病。根据该计划，开发罕见儿科疾病新型疗法的公司可以获得PRV，使赞助商能够为其新药申请（NDA）或生物制品许可申请（BLA）获得优先审评；它也可以出售或转让给其他制造商，以获得其产品的优先审评。

截至2025年11月3日，已有63张PRV被授予用于47种不同的罕见儿科疾病。在RPD PRV计划创建之前，这47种罕见儿科疾病中只有四种有任何FDA批准的治疗方法[1]。

需要注意的是，在GAO分析时，该计划仅实施了7年；平均而言，将一种新的罕见疾病疗法推向市场需要10年以上的时间[2]。近年来罕见儿科疾病药物批准数量的显著增加[3]表明了这种激励措施对罕见疾病患者社区的好处，其中超过95%的罕见疾病缺乏FDA批准的治疗方法。

NORD感谢参议员Michael Bennet（D-CO）和Markwayne Mullin（R-OK），以及众议员Michael McCaul（R-TX）、Doris Matsui（D-CA）、Gus Bilirakis（R-FL）、Kim Schrier（D-WA）、Diana Harshbarger（R-TN）、Lori Trahan（D-MA）、Randy Weber（R-TX）、Kathy Castor（D-FL）、Mike Kelly（R-PA）、Debbie Dingell（D-MI）和Dan Crenshaw（R-TX）。

[1]美国政府问责局。（2020年1月31日）。药物开发：FDA的优先审评券计划。药物开发：FDA的优先审评券计划 | 美国GAO。https://www.gao.gov/products/gao-20-251

[2]Orphanet：关于孤儿药。（无日期）。https://www.orpha.net/consor/cgi-bin/Education_AboutOrphanDrugs.php?lng=EN

[3]药品评价与研究中心。（无日期）。CDER继续推进罕见疾病药物开发。美国食品药品监督管理局。https://www.fda.gov/about-fda/center-drug-evaluation-and-research-cder/accelerating-rare-disease-cures-arc-program